Forschung: mit der "Gen-Schere" Crispr/Cas9 gegen Erbkrankheiten

Wissenschafts-Wochenende im v-mag: diesmal über eine "Gen-Schere" namens Crispr/Cas9.

Mit der Crispr/Cas9-Methode kann DNA biochemisch zerschnitten und verändert werden (Genome Editing). Da die DNA der Träger des Erbguts ist, lässt die Forschung an dieser Methode auch Menschen hoffen, die an einer Erbkrankheit wie z.B. der Duchenne Muskeldystrophie leiden.

Diese Form der Muskeldystrophie, an der jedes Jahr etwa 4.000 Jungen im Kindesalter weltweit erkranken, ist bislang noch unheilbar.

Mädchen sind von der Duchenne Muskeldystrophie kaum betroffen, weil das dafür merkmalstragende Gen auf dem X-Chromosom in der DNA liegt - von dem Männer nur eines haben (XY), Frauen hingegen zwei (XX). Dies kann dazu führen, dass ein defektes X-Chromosom durch das zweite intakte "ausgeglichen" wird. Gleiches gilt beispielsweise auch für die Bluterkrankheit oder die Rot-Grün-Sehschwäche ("Farbenblindheit").

Zwar können auch Frauen das betroffene Gen erben ( X-chromosomalen Vererbung) ohne in ihrem Leben daran zu erkranken, dennoch können sie als Trägerinnen das Gen an ihre Kinder vererben.

Muskeldystrophien führen zu einer fortschreitenden Degeneration der Muskulatur und damit zu Muskelschwäche und Muskelschwund. Manche Formen von Muskeldystrophien verlaufen so langsam und wenig schwer, dass die Lebenserwartung nicht eingeschränkt sein muss.

Bei der Duchenne Muskeldystrophie allerdings ist der frühe Tod (meist schon im jungen Erwachsenenalter) bislang unausweichlich, sobald die Herz- und Atemmuskulatur abgebaut wird; denn durch den Fehler in der DNA kann das lebensnotwendige Muskelstrukturprotein Dystrophin nicht gebildet werden.

Durch den Einsatz der "Gen-Schere" kann der defekte Teil in der DNA "herausgeschnitten" werden; dies hat in Laborversuchen mit gespendetem Blut von Erkrankten bereits Erfolge erzielt. Bei Mäusen konnten Forscher die Duchenne-Erkrankung bereits aufhalten. Mehr dazu in diesem Video:

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