Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA = European Medicines Agency) hat eine sehr teure Gentherapie (vorerst nur für Erwachsene) für die bedingte Zulassung empfohlen. Nun fehlt für die bedingte Zulassung in der EU noch die Zustimmung der EU-Kommission - was in der Regel nur eine Formsache ist.
Es handelt sich hierbei um "Hemgenix" vom US-Hersteller CSL Behring und soll gegen Hämophilie B eingesetzt werden. In den USA ist die Zulassung bereits erteilt worden.
Hämophilie B ist eine sehr seltene Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung erheblich gestört ist (Erkrankte werden im Volksmund oft "Bluter" genannt). Verletzen sich Betroffene, bluten sie länger - was schlimmstenfalls zum Tod durch Verbluten führen kann. Auch Spontanblutungen - ohne sichtbare Verletzungen - können auftreten.
Hemgenix soll - einmal per Infusion verabreicht - in der Leber bis zu 2 Jahre wirken.
Nach Verabreichung soll die Leber damit beginnen, selbst den bei der Erkrankung fehlenden Stoff (Faktor IX) für die Blutgerinnung zu produzieren, so dass bis zu 2 Jahre keine zusätzlichen Faktor IX-Mittel nötig sein sollen.
Eine Dosis kostet in den USA 3,5 Millionen Dollar. Das Fachmagazin "Nature" und andere Publikationen bezeichnen Hemgenix als das derzeit teuerste Medikament der Welt.
Hemgenix wurde in Europa von der EMA als "orphan medicine" anerkannt. Das bedeutet, dass solche Medikamente / Wirkstoffe ohne finanzielle Zuschüsse wahrscheinlich nicht entwickelt werden, weil die Zielgruppe an Erkrankten zu gering und der Aufwand folglich zu hoch ist.
Quellen mit weiteren Infos (engl):
